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과제명 의료기기 임상시험의 유효성 검증을 위한 의료기기별 통계작성 방법연구
기관명 식품의약품안전처 담당부서 식품의약품안전평가원 연구기획조정과
전화번호 연구기간 2004-04-16 ~ 2005-03-31
연구분야 의료기기안전
개요 의료기기 임상시험의 유효성 검증을 위한 의료기기별 통계작성 방법연구

계약정보

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수행기관 서경대학교 [대학]
수행연구원 정형기 계약일자 2004-04-16
계약방식 일반경쟁입찰에 의한 계약 계약금액 30,000,000원

연구결과 정보

과제정보
제목 의료기기 임상시험의 유효성 검증을 위한 의료기기별 통계작성 방법연구
연구보고서
목차
제 1 장 공통사항 연구 1. 서론 ???????????????????????????????????????????????????????????????? 11 2. 타당한 과학적 증거 ?????????????????????????????????????????????????? 12 3. 임상시험의 계획 ????????????????????????????????????????????????????? 13 가. 임상시험 대상(연구설문) The Trial Objective ???????????????????????? 13 나. 예비실험 또는 가능성 연구 (Pilot or Feasibility Study) ??????????????? 14 다. 변수의 식별과 선택 (Identification and Selection of Variables) ????????????? 15 라. 연구 모집단 (Study Population) ??????????????????????????????????????? 16 마. 대조 모집단 (Control Population) ?????????????????????????????????????? 17 바. 처치 적용 방법 (Methods of Assigning Intervention) ????????????????????? 19 사. 구체적인 시험 계획 (Specific Trial Designs) ???????????????????????????? 20 아. 맹검 (은폐) ????????????????????????????????????????????????????????? 21 자. 시험 기관과 연구자 (Study Site and Investigator) ??????????????????????? 23 차. 샘플 크기 와 통계적 검정력 (Sample Size and Statistical Power) ?????????? 24 4. 연구 계획서 (The Protocol) ????????????????????????????????????????????? 25 5. 임상시험 수행 (Clinical Trial Conduct) ??????????????????????????????????? 27 가. 시험 감독 (Trial Monitoring) ????????????????????????????????????????? 27 나. 기저 평가 (Baseline Evaluation) ??????????????????????????????????????? 28 다. 처치 ??????????????????????????????????????????????????????????????? 29 라. 추적 검사 ?????????????????????????????????????????????????????????? 29 마. 자료 수집 및 확인 ?????????????????????????????????????????????????? 30 6. 임상 시험 분석 ?????????????????????????????????????????????????????? 30 가. 가정 확인 ????????????????????????????????????????????????????????? 30 나. 가설과 통계 검정 ?????????????????????????????????????????????????? 31 다. 선별작업(Pooling) ?????????????????????????????????????????????????? 32 라. 환자에 대한 의무사항 ?????????????????????????????????????????????? 32 제 2 장 유형별 연구 1. 의료기기별 피험자 수 산출의 문제점 ?????????????????????????????????? 34 2. 오류율과 검정력 ????????????????????????????????????????????????????? 34 3. 주평가변수의 자료형태에 따른 분류 ??????????????????????????????????? 35 가. 범주형 자료형태 ??????????????????????????????????????????????????? 35 나. 연속형 자료형태 ??????????????????????????????????????????????????? 38 다. 비교임상을 수행하기 어려운 기기 ??????????????????????????????????? 39 라. 피험자수 산정시 문제점 ???????????????????????????????????????????? 40 마. 축차분석법 ???????????????????????????????????????????????????????? 41 4. 피험자수 산출 ??????????????????????????????????????????????????????? 42 가. 산출에 대한 예 ???????????????????????????????????????????????????? 42 나. 주평가변수가 범주형인 경우의 실제 계산 예 ????????????????????????? 44 다. 주평가변수가 연속형인 경우의 실제 계산 예 ????????????????????????? 45 5. 피험자수 산출과 통계적 분석법에 대한 구체적 사례 ??????????????????????? 47 가. 비열등시험의 예 ??????????????????????????????????????????????????? 47 나. 비교우위시험의 예 ????????????????????????????????????????????????? 49 다. 단일임상시험의 예 ????????????????????????????????????????????????? 51 제 3 장 참고문헌 ??????????????????????????????????????????????????????? 54
 

제 1 장 공통사항 연구
1. 서론 ???????????????????????????????????????????????????????????????? 11
2. 타당한 과학적 증거 ?????????????????????????????????????????????????? 12
3. 임상시험의 계획 ????????????????????????????????????????????????????? 13
가. 임상시험 대상(연구설문) The Trial Objective ???????????????????????? 13
나. 예비실험 또는 가능성 연구 (Pilot or Feasibility Study) ??????????????? 14
다. 변수의 식별과 선택 (Identification and Selection of Variables) ????????????? 15
라. 연구 모집단 (Study Population) ??????????????????????????????????????? 16
마. 대조 모집단 (Control Population) ?????????????????????????????????????? 17
바. 처치 적용 방법 (Methods of Assigning Intervention) ????????????????????? 19
사. 구체적인 시험 계획 (Specific Trial Designs) ???????????????????????????? 20
아. 맹검 (은폐) ????????????????????????????????????????????????????????? 21
자. 시험 기관과 연구자 (Study Site and Investigator) ??????????????????????? 23
차. 샘플 크기 와 통계적 검정력 (Sample Size and Statistical Power) ?????????? 24
4. 연구 계획서 (The Protocol) ????????????????????????????????????????????? 25
5. 임상시험 수행 (Clinical Trial Conduct) ??????????????????????????????????? 27
가. 시험 감독 (Trial Monitoring) ????????????????????????????????????????? 27
나. 기저 평가 (Baseline Evaluation) ??????????????????????????????????????? 28
다. 처치 ??????????????????????????????????????????????????????????????? 29
라. 추적 검사 ?????????????????????????????????????????????????????????? 29
마. 자료 수집 및 확인 ?????????????????????????????????????????????????? 30
6. 임상 시험 분석 ?????????????????????????????????????????????????????? 30
가. 가정 확인 ????????????????????????????????????????????????????????? 30
나. 가설과 통계 검정 ?????????????????????????????????????????????????? 31
다. 선별작업(Pooling) ?????????????????????????????????????????????????? 32
라. 환자에 대한 의무사항 ?????????????????????????????????????????????? 32
제 2 장 유형별 연구
1. 의료기기별 피험자 수 산출의 문제점 ?????????????????????????????????? 34
2. 오류율과 검정력 ????????????????????????????????????????????????????? 34
3. 주평가변수의 자료형태에 따른 분류 ??????????????????????????????????? 35
가. 범주형 자료형태 ??????????????????????????????????????????????????? 35
나. 연속형 자료형태 ??????????????????????????????????????????????????? 38
다. 비교임상을 수행하기 어려운 기기 ??????????????????????????????????? 39
라. 피험자수 산정시 문제점 ???????????????????????????????????????????? 40
마. 축차분석법 ???????????????????????????????????????????????????????? 41
4. 피험자수 산출 ??????????????????????????????????????????????????????? 42
가. 산출에 대한 예 ???????????????????????????????????????????????????? 42
나. 주평가변수가 범주형인 경우의 실제 계산 예 ????????????????????????? 44
다. 주평가변수가 연속형인 경우의 실제 계산 예 ????????????????????????? 45
5. 피험자수 산출과 통계적 분석법에 대한 구체적 사례 ??????????????????????? 47
가. 비열등시험의 예 ??????????????????????????????????????????????????? 47
나. 비교우위시험의 예 ????????????????????????????????????????????????? 49
다. 단일임상시험의 예 ????????????????????????????????????????????????? 51
제 3 장 참고문헌 ??????????????????????????????????????????????????????? 54
초록
본 연구의 목적은 임상시험을 통계적 관점으로 접근하며 좀 더 종합적(포괄적)으로 의료기기 시장판 매 승인 신청(PMA)에 중요한 임상자료의 이해와 의미 있는 평가를 위해서 개발자(sponsor)가 어떻게 적절히 의료기기를 디자인해야 하는 지 그리고 임상시험을 수행해야 하는 지에 대해 기술하는 것이다. 의료기기의 임상시험 시 측정되는 임상적 반응 즉 연속형 변수나 범주형 변수에 따라서 피험자 수 산출과 임상시험 디자인과 임상 시험 결과 자료의 통계작성 방법 등에 대하여 적절한 방향을 제시하는 것이다. 종전에는 의료기기 임상 시험 시 무조건 2개 기관에서 각 기관 당 20명 이상을 요구하였다. 이에 국내 의료기기 산업이 국제공인을 획득하는 시점에서 합리적인 통계작성 방안을 모색하여 의료기 기의 임상적 효과를 적절하게 판단하여야 할 필요성이 있다. 임상시험을 실시하기에 앞서 평가(결과)변수를 객관적으로 선정하여 영향변수의 처치군과 대조군의 불 균형을 방지하여 잘못된 결론을 도출하는 것을 방지한다. 연구모집단과 대조모집단의 선정시에 객관성 을 유지하는 법과 여러 대조모집단의 유형을 설명하여 비교 임상시 대조군을 합리적으로 선정하도록 한다. 그리고 가설 검정시 제1종 오류와 검정력에 대한 이해와 의료기기의 임상적 반응 측정의 일관성 여부에 따라서 다기관 실시여부에 대하여 설명한다. 다음으로 임상시험의 객관성 및 실현가능성에 따 라서 비교 임상시험을 원칙으로 한다. 그러나 아주 예외적인 경우에 즉 대조군을 윤리적 및 기술적인 이유로 인하여 비교임상시험이 불가능 할 경우 비비교 임상시험의 실시 여부와 임상시험계획서를 작성 하는 방법을 연구하여 자세히 제시한다. 어떤 질병을 치유하는 기기든 간에 또는 어떤 재료로 기기를 제작하였든 간에 또는 어떤 방법(작용 기전)으로 질병을 치유하든지 아래 분류형태에 포함됨을 연구하였다. 주평가변수의 자료형태 즉 범주형 이냐 연속형이냐에 따라 피험자 수 산출방법이 다른 것을 비교우위시험, 비열등성시험, 그리고 동등성 시험별로 각각 연구한다. 물론 그에 따른 결과자료를 통계전문가가 분석 시 적절한 통계적 방법을 연 구 제시하여 개발자의 이해를 돕도록 한다. 국내에 의료기기 생산업체가 약 1000개 정도 되는데 피험자 수 산출 방법을 비롯하여 임상시험 디자 인과 통계적 분석방법에 대하여 지식이 매우 부족하며 대부분 제약회사보다도 더 영세적이라서 임상시 험 진행에 매우 어려움이 있었으며 식약청 기준이 2개 이상의 병원에서 각 20명이상의 피험자가 시험 에 참여해야 한다는 규정에 대하여 이해가 부족하므로 무조건 동등한 피험자 수를 미리 산출하여 적용 할 수는 없으나 위 연구내용 하단에 언급한 분류에 따라 피험자수 공식과 유효율을 가정하여 개발자가 직접 또는 전문가의 조언을 받아 산출 할 수 있도록 하며 통계전문가가 분석시 그 결과를 이해할 수 있도록 하여 임상시험 진행을 원활하게 하는데 있다.
 

본 연구의 목적은 임상시험을 통계적 관점으로 접근하며 좀 더 종합적(포괄적)으로 의료기기 시장판
매 승인 신청(PMA)에 중요한 임상자료의 이해와 의미 있는 평가를 위해서 개발자(sponsor)가 어떻게
적절히 의료기기를 디자인해야 하는 지 그리고 임상시험을 수행해야 하는 지에 대해 기술하는 것이다.
의료기기의 임상시험 시 측정되는 임상적 반응 즉 연속형 변수나 범주형 변수에 따라서 피험자 수
산출과 임상시험 디자인과 임상 시험 결과 자료의 통계작성 방법 등에 대하여 적절한 방향을 제시하는
것이다. 종전에는 의료기기 임상 시험 시 무조건 2개 기관에서 각 기관 당 20명 이상을 요구하였다.
이에 국내 의료기기 산업이 국제공인을 획득하는 시점에서 합리적인 통계작성 방안을 모색하여 의료기
기의 임상적 효과를 적절하게 판단하여야 할 필요성이 있다.
임상시험을 실시하기에 앞서 평가(결과)변수를 객관적으로 선정하여 영향변수의 처치군과 대조군의 불
균형을 방지하여 잘못된 결론을 도출하는 것을 방지한다. 연구모집단과 대조모집단의 선정시에 객관성
을 유지하는 법과 여러 대조모집단의 유형을 설명하여 비교 임상시 대조군을 합리적으로 선정하도록
한다. 그리고 가설 검정시 제1종 오류와 검정력에 대한 이해와 의료기기의 임상적 반응 측정의 일관성
여부에 따라서 다기관 실시여부에 대하여 설명한다. 다음으로 임상시험의 객관성 및 실현가능성에 따
라서 비교 임상시험을 원칙으로 한다. 그러나 아주 예외적인 경우에 즉 대조군을 윤리적 및 기술적인
이유로 인하여 비교임상시험이 불가능 할 경우 비비교 임상시험의 실시 여부와 임상시험계획서를 작성
하는 방법을 연구하여 자세히 제시한다.
어떤 질병을 치유하는 기기든 간에 또는 어떤 재료로 기기를 제작하였든 간에 또는 어떤 방법(작용
기전)으로 질병을 치유하든지 아래 분류형태에 포함됨을 연구하였다. 주평가변수의 자료형태 즉 범주형
이냐 연속형이냐에 따라 피험자 수 산출방법이 다른 것을 비교우위시험, 비열등성시험, 그리고 동등성
시험별로 각각 연구한다. 물론 그에 따른 결과자료를 통계전문가가 분석 시 적절한 통계적 방법을 연
구 제시하여 개발자의 이해를 돕도록 한다.
국내에 의료기기 생산업체가 약 1000개 정도 되는데 피험자 수 산출 방법을 비롯하여 임상시험 디자
인과 통계적 분석방법에 대하여 지식이 매우 부족하며 대부분 제약회사보다도 더 영세적이라서 임상시
험 진행에 매우 어려움이 있었으며 식약청 기준이 2개 이상의 병원에서 각 20명이상의 피험자가 시험
에 참여해야 한다는 규정에 대하여 이해가 부족하므로 무조건 동등한 피험자 수를 미리 산출하여 적용
할 수는 없으나 위 연구내용 하단에 언급한 분류에 따라 피험자수 공식과 유효율을 가정하여 개발자가
직접 또는 전문가의 조언을 받아 산출 할 수 있도록 하며 통계전문가가 분석시 그 결과를 이해할 수
있도록 하여 임상시험 진행을 원활하게 하는데 있다.
제작일 2005-03-31
발행년도 2004년

연구결과 평가 및 활용보고서

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평가결과서 미등록
활용결과 보고서 ※ 등록되지 않았습니다. (영 제52조에 따라 연구 종료 후 6개월 이내 등록)

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